Sostegno alla salute

Descrizione del progetto

L’Emofilia A è una malattia genetica che consiste in una disfunzione della coagulazione del sangue a causa della mancanza del fattore coagulante VIII. Studi precedenti hanno dimostrato che uno dei maggiori siti di produzione del fattore VIII è rappresentato dalle cellule endoteliali dei sinusoidi epatici, ovvero i capillari che irrorano il fegato. Attualmente, la terapia per il trattamento dell’emofilia si basa sulla somministrazione del fattore di coagulazione mancante, prodotto per sintesi chimica, derivato dal plasma di donatori sani o ottenuto attraverso tecniche di ingegneria genetica.
Il progetto di ricerca promosso da TES, in collaborazione con l’Università di Padova e ULSS 8 Asolo, propone una nuova strategia terapeutica per il trattamento dell’Emofilia A, con lo scopo di superare i limiti delle terapie attualmente in uso. Tale strategia si basa sul ricorso alla terapia cellulare, ovvero al trapianto a livello epatico di cellule staminali che potrebbero promuovere il rinnovamento della popolazione di cellule endoteliali che nel fegato del paziente emofilico non sono più in grado di produrre i fattori della coagulazione. In particolare, abbiamo scelto di studiare come candidate per tale terapia delle cellule che sono note possedere un elevato potere rigenerativo: le cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo (grasso). Questo tessuto risulta essere una fonte accessibile ed economica di staminali, ed è quindi perfetto per i nostri scopi. Innanzitutto testeremo la capacità di queste cellule di produrre fattore VIII dopo averle sottoposte ad un trattamento specifico per farle evolvere in cellule endoteliali dei sinusoidi epatici. I dati preliminari ottenuti in vitro permetteranno di procedere con il trapianto delle cellule a livello della circolazione sanguigna epatica di un topo affetto da emofilia, per valutare l'effetto delle cellule trapiantate sul recupero della capacità dell’animale di produrre il fattore della coagulazione.

Beneficiari del progetto

L’avanzamento della ricerca nel campo dell’emofilia potrà dare beneficio ai pazienti, in quanto si tratta di una malattia cronica il cui trattamento attuale presenta ancora limitazioni importanti (breve emivita dei fattori somministrati, rischio di infezione causata da agenti patogeni, sviluppo di inibitori). Il nostro obiettivo principale è studiare una nuova strategia terapeutica che risolva i limiti associati alla terapia attuale. Il trapianto di cellule staminali potrebbe rappresentare l'approccio clinico chiave per un futuro trattamento medico disponibile per tutti i pazienti.

Attività dell'organizzazione

TES promuove la ricerca nell'ambito della Medicina Rigenerativa e delle attività assistenziali a favore dei malati. Ha scelto come partner Avis Veneto, l’Associazione dei donatori Volontari Italiani di Sangue, per coniugare la ricerca scientifica con la solidarietà e il volontariato nella nostra Regione. Ha convenzioni per svolgere attività di ricerca presso i laboratori dell'Università di Padova.

Fondazione per la Biologia e la Medicina della Rigenerazione, Tissue Engineering and Signaling-T.E.S. Onlus

Città: Padova

TES sostiene da anni la ricerca di nuove terapie di Medicina Rigenerativa per la cura di diverse patologie genetiche e degenerative.
Questa ricerca pre-clinica permetterà di ottenere nuove evidenze sperimentali riguardo ad una possibile cura alternativa per l’Emofilia.